位于美国加利福尼亚州拉荷亚的伯汉医学研究中心的埃文·辛德博士和他的同事繁殖了一批患有山德霍夫氏病(瘫痪，一种难以治疗的神经退化性疾病。)的老鼠用于试验。山德霍夫氏病的标志是发炎，炎症会杀死脑细胞，并且，由于血脑屏障的存在，药物无法进入大脑，因此无法进行局部治疗。患有山德霍夫氏病的儿童通常只能活到6岁。由英国牛津大学和韩国汉城延世大学研究人员组成的研究小组在报告中写道：“患病儿童的智力发育相当缓慢，而且还有功能性障碍，夭折的情况非常普遍。”研究人员称，这项研究将为治疗神经退化性疾病开辟出一条新路，像帕金森综合征，阿尔茨海默氏症和肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS，俗称葛雷克氏症)。
研究人员称：“患山德霍夫氏病的老鼠通常会在90天大时发病，114到130天时死亡，这取决于老鼠的紧张程度和笼子的条件。”辛德的研究小组从几天大的人类胚胎中提取出人类胚胎干细胞并提取出人类胎儿干细胞加以混合。他们将这些干细胞移植入老鼠大脑，没有发现任何问题。老鼠体内没有形成肿瘤，也没有“抵抗”外来细胞，并且这种治疗方法还使炎症得到了控制。被移植的人类细胞取代了受损神经细胞，而且还能携带神经信号。它们能提高大脑供给氨基己糖苷酶的能力，而山德霍夫氏病患者正是缺少了这种酶。
经过治疗的老鼠比没有经过治疗的老鼠寿命延长了70%。最终，这种疾病得到了控制。但研究人员希望他们的理论能够得到证实，那就是通过注射干细胞来取代变异的自然脑细胞，最终把山德霍夫氏病逼上绝路。
山德霍夫氏病属于遗传疾病中的溶酶体贮积症，5000名溶酶体贮积症病人中就会有一名患上山德霍夫氏病，而大多数患者是儿童。山德霍夫氏病是由一种形成氨基己糖苷酶的基因发生突变引起的，这种脑细胞须避免过量的脂类物质。当脂肪堆积时，脑细胞就会死亡。这种症状类似家族黑蒙性痴呆，而不管是家族黑蒙性痴呆还是山德霍夫氏病，目前都没有彻底的治疗方法。
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