罗氏与Ionis达成新合作 拓展反义RNA疗法

2018-10-12 绿谷生物 药明康德
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 日前,Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏(Roche)达成一项合作,共同开发IONIS-FB-LRx,用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位,开发针对因子B(factor B, FB)的IONIS-FB-LRx疗法,治疗多种适应症。首个适应症将针对罹患地理萎缩(Geographic Atrophy, GA)的患者,这是干性年龄相关性黄斑变性(AMD)的晚期阶段。预计在GA患者中进行的2期研究将于2019年初开始。

AMD是导致老年人失明的最常见原因。AMD的晚期阶段被分为“湿性”或“干性”,约90%的美国病例被诊断为“干性”。干性AMD是导致美国和发达国家老年人失明的主要原因。到2020年,这种疾病预计将影响世界上1.96亿人的生活。GA是干性AMD的晚期表现,是视网膜色素上皮(RPE)细胞、感光细胞和视网膜中央的脉络膜毛细血管的逐渐丧失导致的。罹患GA的患者难以识别面部、阅读速度降低、难以在夜间进行驾驶,甚至最终会失明。据估计,全球有超过500万人患有GA,然而该病目前还没有获批的治疗方法。

Ionis利用其先进的配体共轭反义(LICA)技术研发的反义药物IONIS-FB-LRx可以减少补体先天免疫系统中关键蛋白FB的产生,有望为这类患者带来福音。FB主要在肝脏中产生,并在整个血液系统中循环,包括眼睛和肾脏中的血管。该补体蛋白在先天免疫原性级联反应中起关键作用,这一级联反应的过度活化,与几种补体介导疾病(包括干性AMD)的发病有关。在包含54名健康志愿者的1期研究中,IONIS-FB-LRx降低了血浆FB水平,而且安全性以及耐受性良好。

基于与罗氏的新合作协议,Ionis将获得7500万美元的预付款。此外,Ionis有资格获得高达6.84亿美元的开发、监管和推广里程碑付款和许可费用,以及销售分成。在此次合作中,Ionis将负责对干性AMD患者进行2期研究,并在罕见的严重肾病中探索该药物的效果。罗氏可以选择在完成研究后获得IONIS-FB-LRx的许可。获得许可后,罗氏将负责其所有的全球开发和推广活动。

Ionis首席运营官Brett P. Monia博士说:“Ionis致力于为具有未满足医疗需求的患者提供新疗法。此次合作旨在最大限度地提高患者的潜在利益和成功的可能性。这项新协议建立在我们与罗氏在IONIS-HTTRx(RG6042)富有成效的关系之上,这是一种治疗亨廷顿病患者的反义药物。我们的反义技术是首个在临床研究中证明能稳定、剂量依赖性和持续减少FB水平的反义技术。我们相信我们找到了合适的合作伙伴,罗氏在视网膜疾病药物开发和推广方面的经验,将助力我们有效开发IONIS-FB-LRx,这些患者目前尚无适当的治疗选择。”

我们期待这一新合作将尽快为需要的患者带来有效治疗方法,改善他们的生活。