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85万美元!美国首个遗传病基因疗法定出天价

时间:2018-01-05 | 栏目:基因治疗 | 点击:

美国火花基因疗法公司 3 日宣布,美国首个获批上市的遗传病基因疗法 Luxturna 定价 85 万美元。这一“天价”受到全球广泛关注。

一次性疗法 Luxturna 上个月获得美国食品和药物管理局批准,用于治疗与双等位基因 RPE65 突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。该病损害患者视力,甚至导致特定患者失明,此前一直没有有效疗法。

火花基因疗法公司发言人莫妮克·达·席尔瓦告诉记者,Luxturna 的批发采购成本是双眼 85 万美元。这一价格综合考虑了患者、家属、医疗保健提供者、治疗中心等各利益攸关方的关切,以及公司可持续发展的需求。

尽管 85 万美元堪称“天价”,但仍低于外界此前估计的 100 万美元售价。

Luxturna 疗法是通过直接向患者视网膜细胞注射相关替代基因,让这些细胞产生能将光信号转换成视网膜电信号的正常蛋白质,从而改善患者视力。

火花基因疗法公司表示,如果 Luxturna 不起作用,将给患者退还部分费用,公司已与一些保险公司原则上达成或正积极讨论相关协议。此外,他们还在推动分期付款解决方案。

达·席尔瓦说,目前还没有在中国销售 Luxturna 的计划。

迄今,美药管局一共批准三种基因疗法,另两种疗法去年早些时候获批,分别是淋巴癌疗法 Yescarta 和白血病疗法 Kymriah,定价 37.3 万美元和 47.5 万美元。

研制 Kymriah 的瑞士诺华公司曾表示,如果 Kymriah 使用第一个月见不到效果,将不用患者付费。

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