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首创DNA烷基化药物获孤儿药资格 治疗淋巴细胞白血病

时间:2018-09-20 | 栏目:新药 | 点击:

 

 台湾浩鼎生技股份有限公司(OBI Pharma,Inc.,以下简称“浩鼎”)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予该公司研发的抗癌新药OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的孤儿药*资格(ODD)。值得一提的是,这是OBI-3424第二次获得这一资格。今年7月,该药被授予治疗肝细胞癌(HCC)的ODD。

OBI-3424是一种首创的(first-in-class)新型小分子前药(prodrug),可选择性靶向过表达醛-酮还原酶1C3(AKR1C3)的癌细胞,并在AKR1C3酶存在的情况下,选择性释放强效的DNA烷化剂。这种精准的选择性激活模式将OBI-3424与传统的非选择性烷化剂[如环磷酰胺(cyclophosphamide)和异环磷酰胺(ifosfamide)]区别开来。

有文献显示,AKR1C3在许多耐药和难治性癌症中过度表达,包括HCC、去势抵抗性前列腺癌(CRPC)以及ALL[包括T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)];并在多达15种实体瘤和血液肿瘤中呈现高度表达。

OBI-3424之前的研发代码为TH-3424,由美国加州Threshold制药公司研制,广州艾衡昊医药科技有限公司(Ascenta Pharma)拥有该药(研发代码:AST-106,国家1.1类抗癌新药)在亚洲区(包括中国、日本、韩国、新加坡、马来西亚、泰国、土耳其和印度)的独家权利。2017年6月,浩鼎与Threshold签订了一项收购协议,获得了TH-3424在全球其他市场的独家权利,并将其研发代码更改为OBI-3424。

目前,浩鼎已启动一项I/II期临床研究,评估OBI-3424治疗实体瘤(包括HCC和CRPC)的潜力。该研究已在美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心启动患者招募。

浩鼎总经理黄秀美女士指出:“FDA再次授予OBI-3424孤儿药资格,是该药研发用于ALL(包括T-ALL)的重要一步,这是一类治疗选择非常有限的疾病,临床治疗方面存在着远未满足的医疗需求,很高兴FDA已经认识到开发诸如OBI-3424这类新型靶向药物对抗ALL的需求。”

ALL是一种罕见的血液癌症,影响来自祖细胞的B细胞和T细胞淋巴细胞的成熟。该病主要影响儿童,60%的病例发生在20岁以下。儿科ALL的缓解率约为90%,近年来的总生存率约为60%-70%。目前,治疗ALL的药物在婴幼儿和成人患者以及复发性疾病患者中都不太成功,导致对新疗法存在着迫切的医疗需求。

*孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

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