另外，还需要提高罕见病患者药物治疗的可及性，应建立配套的管理措施。实施罕用药倾斜政策体制的实质是为了提高罕见病患者药物治疗的可及性。为了使研发出来的罕见病新药患者能用得上，还需要出台一系列的配套的管理措施。包括：①应将促进研发的优惠政策扩展到生产、经营的领域，如出台市场垄断权、税收优惠、定价补偿、进口优惠等政策；②建立罕见病患者医疗专项的保险或医疗救助基金，使他们能买得起、用得上罕用药。同时也可设立罕见病专门的基本药物目录或保险报销目录，因为并不是所有罕见的病都是难治疗的（如肝豆状核变性），同时难治疗的罕见病也包括一些对症与支持治疗药物。③加强医院罕见病与罕用药管理制度建设。建立专门的罕见病药品目录，使罕见病患者能及时地获得药品，并对罕见病用药的有效性、安全性状况进行监测。对新发现的罕见病医院也要注意对其治疗记录的存档并保留患者相关标志性样本，国家也应对罕见病与罕用药的相关信息建立统一的收录信息系统。④重视公益性信息服务机构建设。为了帮助罕见病患者获得更多的求助方式和治疗信息，在我国应尽快建立一些公益性的信息服务机构。如美国的罕见病研究中心(CSOD)与欧洲的Eurordis、Orphanet等，它们将患者与研发组织、制药企业和政府机构连接起来，为罕见病患者提供治疗与新药研制信息。如NORD的数据库就有约1150种罕见病信息。这些组织的服务既提高了人们对罕见病的认识，帮助了罕见病患者，又能在尽量短的时间内为罕见病新药的临床试验找到合适的受试人群，同时也能帮助制药企业在尽量短的时间内锁定销售对象。（龚时薇张亮）
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国外部分罕见病新药
囊性肺纤维化：妥布霉素吸入剂；
高歇斯病：阿糖苷酶、伊米苷酶、Miglustat；
法布里病：α-半乳糖苷酶；
粘多糖贮积症：重组体人类酸α-葡萄糖苷酶；
高胱氨酸尿症：半胱胺、Betaineanhydrous；
卡氏肺孢子虫肺炎：有曲恩汀、阿托喹酮、戊烷脒β-羟乙磺酸盐、Atazanavirsulfate等；
镰状细胞性贫血：羟基脲；
生长激素缺乏症：美卡舍明；
肢端肥大症：奥曲肽；
治疗T-细胞淋巴瘤：地尼白介素-2、贝沙罗汀、奈拉滨；
成人恶性胶质瘤：卡氮芥、替莫唑胺；
成人Ph阳性急性淋巴细胞白血病、慢性髓性白血病：甲磺酸伊马替尼；
毛细胞白血病：喷司他丁；
骨髓增生异常综合征：地西他滨；
多发性骨髓瘤：美法仑、沙立度胺；
关闭早产儿开放性动脉导管：布洛芬赖氨酸；
晚期帕金森病的运动减少：盐酸阿朴吗啡；
多发性硬化症：力奥来素氯苯氨丁酸、格拉默、干扰素β-1a、盐酸米托蒽醌；
造血组细胞移植：白消安、非格司亭、美司钠；
氰化物中毒：维生素B12α。
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