治疗肌肉萎缩症的方法

2007-03-28
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     脊髓延髓肌肉萎缩症(SBMA)是一种X性连锁隐性遗传病菌,又称肯尼迪病,主要表现为近端肌肉萎缩的球麻痹和肌束震颤,到后来只能坐轮椅,动不了、头不能转,说话困难。这种病罕见却致命,目前世界上尚无有效的治疗方法。全球每4万人中便有1人患上此病,主要的发病人群为30-40岁的男性。

        已知脊髓性肌肉萎缩症和男性荷尔蒙受体的胺基酸变长有关,一般男性荷尔蒙受体有20多个胺基酸,此类患者基因突变,有40几个胺基酸。太长的胺基酸会卷成一团,集中在神经元细胞核上,使神经无法正常运作。

        研究人员从生姜、咖哩中粹取化合物ASC-J9,纯化修改后活性增加100倍。ASC-J9会将男性荷尔蒙受体分解,使其不会集中在神经元细胞核上,脊髓性肌肉萎缩症状因此复原了。

        研究团队将导致人类脊髓性肌肉萎缩症的基因转殖到60多只小鼠体内,小鼠开始出现在木杆上走不稳的肌肉萎缩症状,注射ASC-J9后,小鼠的症状竟然复原。若临床试验证实疗效,ASC-J9可望成为全世界第一种真正能治疗肌肉萎缩症的药物。实验结果证明,注射“ASC-J9”后,小鼠至少都能恢复部份行动能力。

        而且,如果在发病第八到十周前就给予治疗,小鼠的肌肉力量和活动能力能恢复到接近一般状况。虽然“ASC-J9”无法阻断发病,但却能将发病小鼠的平均寿命由29周增加至40周。这项新药即将进行第二阶段的人体实验;如果一切顺利,ASC-J9可望成为全世界第一种真正能治疗肌肉萎缩症的药物。

        研究论文已以浙江大学医学院附属第二医院杨之明博士为第一论文作者、浙江大学为第二单位于2007年3月6日由《NATURE  MEDICINE》正式发表。



        参阅文献:ASC-J9  ameliorates  spinal  and  bulbar  muscular  atrophy  phenotype  via

  degradation  of  androgen  receptor.Nature  Medicine  -  13,  348  -  353  (2007)